Ученые Китая нашли способ избавить людей от лишнего холестерина

Молекулярные биологи Китая успешно завершили проведение первой фазы клинических испытаний экспериментальной генной терапии, предназначенной для лечения семейной гиперхолестеринемии - аномально высокой концентрации жиров в кровотоке больного. Об этом говорится в статье в научном журнале Nature Medicine.
"Работа экспериментальной генной терапии от семейной гиперхолестеринемии была проверена в рамках первой фазы клинических испытаний, в которых приняли участие шесть мужчин и женщин с данной болезнью. Эти опыты показали, что прием терапии не вызвал опасных побочных эффектов, при этом он существенно снизил активность фермента PCSK9 и концентрацию липопротеинов низкой плотности в кровотоке добровольцев", - отмечается в исследовании.
Эта генная терапия была разработана группой китайских медиков под руководством профессора Шанхайского университета Цзяотун Ся Цяна. Она основана на базе одного из ферментов микроба Hafnia paralvei, который данная бактерия использует для распознавания и обезвреживания вирусов путем внесения точечных изменений в цепочки вирусной РНК. Ученые модифицировали его таким образом, что новая версия этого белка может схожим образом редактировать и молекулы человеческой ДНК.
Молекулы этого фермента биологи поместили в жировые наночастицы, которые также содержали РНК-шаблоны, кодирующие определенную часть мутантной версии гена PCSK9, который отвечает за выработку холестерина. Шаблоны помогают геномному редактору внести точечные изменения в структуру одной из копий PCSK9 в ДНК клеток печени и вывести ее из строя, что резко замедляет формирование новых молекул холестерина и липопротеинов.
Ученые заручились поддержкой шести добровольцев с семейной гиперхолестеринемией, чей возраст составлял от 34 до 62 лет. Они согласились получить несколько инъекций генной терапии, после каждой из которых ученые отслеживали перемены в самочувствии больных и концентрации холестерина в их организме.
Наблюдения показали, что прием терапии не вызвал существенных опасных эффектов у всех добровольцев, при этом активность фермента PCSK9 в их печени снизилась на 74 процента, а концентрация холестерина в кровотоке упала на 52 процента через шесть неполных месяцев после начала опытов. Это открывает дорогу для проведения второй фазы испытаний с большим числом добровольцев, нацеленной на оценку эффективности терапии, подытожили ученые.