Двое детей в России и Казахстане умерли при лечении самым дорогим лекарством в мире

Двое детей, в России и Казахстане, умерли в ходе лечения препаратом от спинальной мышечной атрофии (СМА) "Золгенсма". Об этом сообщает Reuters со ссылкой на швейцарскую фирму-производителя лекарства Novartis, передает Лента.ру.
Как стало известно агентству, летальный исход произошел на фоне почечной недостаточности после пять-шести недель введения препарата методом инфузии. Компания уведомила органы здравоохранения на рынках, где продается препарат, в том числе управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).
7 июля признанный самым дорогим в мире препарат "Золгенсма" официально появился в России. Три упаковки уже использовали московская Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) – генетическая болезнь, которая проявляется как нарастающая мышечная слабость. У пациента прогрессивно снижается способность мышц к сокращению, что проводит в итоге к нарушению дыхания и глотания. Лечение этого заболевание ограничено снятием симптома и пожизненным приемом дорогих лекарств. По статистике половина детей с этим диагнозом не доживает до двух лет. До недавнего времени радикальных методов лечения СМА не было. Эффект продемонстрировала только генная терапия. Единственная доза препарата Zolgensma заменяет отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию.